La Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) prevé aprobar exagamglogene autotemcel (Exa-cel) de CRISPR Therapeutics y Vertex Pharmaceuticals, la primera terapia genética disponible para personas con anemia de células falciformes grave, una enfermedad de los glóbulos rojos que causa un dolor crónico e incapacitante y que actualmente no cuenta con ningún tratamiento exitoso.
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