La leucoencefalopatía es una enfermedad neurodegenerativa rara y mortal. En concreto, la ALSP es causada por mutaciones en CSF1R , un gen expresado principalmente en la microglía, que son las células inmunes residentes del cerebro. Actualmente, no existe cura para la ALSP y la falta de modelos animales adecuados ha limitado en gran medida la investigación sobre esta enfermedad.
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