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Lucía Badía, primer paciente en tratarse de una enfermedad rara de depósito lisosomal en España, ha expresado que este primer fármaco supuso un cambio «radical» porque le dejó de «doler todo», si bien, cuando empezó el proceso, hace 30 años, ha reconocido que ella «era una chica de 16 años que pasó mucho miedo».
